全国首个基因治疗药物获批上市，该药物通过一针注射即可解决中重度血友病B患者的困扰，这一重大进展为血友病B患者带来了新的治疗选择，有望显著减少患者反复注射凝血因子的痛苦和不便，该基因治疗药物的成功上市将为血友病治疗领域带来革命性的变革，有望改变中重度血友病B患者的治疗格局。
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